【另類盤點(diǎn)】今年全球醫(yī)藥七宗“最”
日期：2015/12/26
2015年即將結(jié)束，在這一年里，醫(yī)藥領(lǐng)域的并購浪潮繼續(xù)翻涌，藥品控費(fèi)是多個(gè)國家的“頭疼”大事，創(chuàng)新藥品的高額定價(jià)也招來諸多爭議。請跟隨小編，從以下七個(gè)方面一起回顧醫(yī)藥領(lǐng)域在這一年劃下的刻痕。
11月23日，輝瑞(Pfizer)與艾爾建(Allergan)宣布，雙方董事會(huì)一致同意批準(zhǔn)一項(xiàng)規(guī)模約1600億美元的合并協(xié)議。這筆交易創(chuàng)下了醫(yī)藥行業(yè)的并購紀(jì)錄，合并后的公司市值達(dá)到3300億美元，年銷售將超過640億美元。
隨著這筆并購的宣布，2015年醫(yī)藥行業(yè)宣布的交易總金額已經(jīng)超過3000億美元。這也使得輝瑞成為當(dāng)之無愧的“并購之王”，EP Vantage統(tǒng)計(jì)發(fā)現(xiàn)，醫(yī)藥領(lǐng)域五大并購案輝瑞獨(dú)攬3項(xiàng)，最近3年其在并購活動(dòng)上豪擲1786億美元。
艾爾建CEO布倫特·桑德斯（Brent Saunders），早在輝瑞與艾爾建的并購流言傳出時(shí)，業(yè)界就開始紛紛討論桑德斯會(huì)在合并后的公司中扮演何種角色。考慮到桑德斯過去在藥物研發(fā)工作上的“劣跡”，一些業(yè)內(nèi)人士不禁為輝瑞的研究人員捏把汗。
不過，對于輝瑞的并購戰(zhàn)略，也有人提出了異議。《福布斯》上一篇分析文章稱，2000年后，輝瑞的增長走勢就開始像過山車一般，銷售成績在每一次并購?fù)瓿珊筮_(dá)到峰值，此后又很快回落，直到下一次并購到來。無論是并購交易還是研發(fā)支出的增加，都未能給輝瑞新藥的上市效率帶來明顯的影響。作者認(rèn)為，研發(fā)投入低回報(bào)率是輝瑞亟待解決的問題，這使其需要一個(gè)擁有一定醫(yī)藥科學(xué)基礎(chǔ)且對創(chuàng)新研發(fā)富有激情的領(lǐng)袖來主導(dǎo)內(nèi)部調(diào)整，而非并購。
圖靈制藥(Turing)前CEO馬丁·什克雷利 (Martin Shkreli)無疑是2015年美國醫(yī)藥界最不受歡迎的人。收購得到藥物Daraprim不久后，在其主導(dǎo)下該公司就將這只60多年老藥的價(jià)格從每粒13.50美元提高到了750美元。
圖靈制藥前CEO馬丁·什克雷利 (Martin Shkreli)，自藥品加價(jià)風(fēng)波以來，什克雷利已經(jīng)成為新聞報(bào)道中的常客，被美國民眾冠以“混蛋”稱號的他或許會(huì)以慘淡的結(jié)局來揮別2015年。近日，什克雷利因涉嫌證券欺詐被美國FBI拘捕。當(dāng)天，圖靈制藥聲明，什克雷利已辭去該公司CEO一職。
這種肆無忌憚的提價(jià)行為甚至驚動(dòng)了美國民主黨總統(tǒng)候選人希拉里·克林頓(Hillary Clinton)，其在推特上表示將采取嚴(yán)厲措施限制高藥價(jià)。藥價(jià)管控問題隨即在美國刮起了一陣議論熱潮，相關(guān)話題也承包了各大媒體的頭條。
希拉里主張醫(yī)保部門要被賦予直接進(jìn)行藥物價(jià)格談判的權(quán)力，提出允許藥品再進(jìn)口以及限制品牌藥的市場獨(dú)占權(quán)以促進(jìn)仿制藥生產(chǎn)等建議。其競爭對手——同獲民主黨總統(tǒng)候選人提名的參議員伯尼·桑德斯(Bernie Sanders)則提出了《處方藥支付能力法案》，要求制藥公司披露每一款產(chǎn)品相關(guān)的成本信息，包括研發(fā)投資、生產(chǎn)成本和營銷成本信息，并要求制藥公司詳細(xì)說明同樣的藥品在其他國家的售價(jià)。但在美國一些評論人士看來，制藥界在政界影響力匪淺，這種選舉豪言更有可能只是空頭支票。
印度藥企近兩年的日子不好過。在美國市場上，其一直苦苦應(yīng)對“傷痕累累”的聲譽(yù)以及更加嚴(yán)厲的監(jiān)管環(huán)境。包括太陽制藥(Sun Pharmaceuticals)、雷迪博士實(shí)驗(yàn)室(Dr. Reddy)在內(nèi)的印度藥企巨頭都頻頻收到FDA的警告信。Wockhardt公司、Ipca公司和Megafine公司均被禁止將下屬工廠生產(chǎn)的藥物出口到美國。
2015年3月FDA訪問印度期間，全球監(jiān)管與法規(guī)辦公室副專員Howard Sklamberg（右二）和藥品評價(jià)與研究中心合規(guī)辦公室主任Cynthia Schnedar（右一）參加了一個(gè)座談會(huì)，與印度的醫(yī)藥協(xié)會(huì)討論藥品質(zhì)量問題。
今年8月，歐盟開始對約700種已獲批的印度藥物實(shí)施暫時(shí)禁令，主要原因是歐洲相關(guān)監(jiān)管部門稱，印度臨床研究組織GVK生物科學(xué)公司所實(shí)施的研究存在漏洞。此外，世界衛(wèi)生組織(WHO)還對印度Quest生命科學(xué)公司發(fā)出警告，稱這家公司的艾滋病藥物臨床研究數(shù)據(jù)存在問題。
今年7月，美國眾議院以344:77的投票結(jié)果通過了《21世紀(jì)治愈法案》(21st Century Cures Act)。該法案要求FDA進(jìn)一步簡化新藥的上市審批程序，并對藥物和醫(yī)療設(shè)備管理制度進(jìn)行改革。這項(xiàng)法案要生效還需獲得美國參議院的通過，并經(jīng)總統(tǒng)簽署后成為法律文件。如果《21世紀(jì)治愈法案》被正式批準(zhǔn)，美國可能會(huì)對醫(yī)療系統(tǒng)進(jìn)行大刀闊斧的改革。
美國眾議員Fred Upton（左）、Diana DeGette（右）與一名患有罕見基因疾病的6歲男孩一起慶祝《21世紀(jì)治愈法案》獲得眾議院通過。
該法案的核心內(nèi)容是：在接下來5年，對美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)提供的資金預(yù)算將增加87.5億美元。增加的資金將會(huì)用于加快開發(fā)新項(xiàng)目，如“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)計(jì)劃”。此外，一旦法案生效，F(xiàn)DA將會(huì)在5年內(nèi)獲得另外一筆5.5億美元的資金，有助于其資助開展制定一系列新的審批制度的工作。新制度的核心是進(jìn)行新藥和器械審評時(shí)將考慮患者的觀點(diǎn)，如患者的體驗(yàn)評分。這項(xiàng)法案將會(huì)采用一個(gè)精簡的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)審評程序，如已經(jīng)獲得上市批準(zhǔn)的藥品，在該藥申請第二種適應(yīng)癥時(shí)可以簡化其上市審批程序。
《21世紀(jì)治愈法案》的支持者認(rèn)為，這項(xiàng)法案可大大加快新型抗癌藥物的上市。不過，也有謹(jǐn)慎看法認(rèn)為，這項(xiàng)法案的通過會(huì)在一定的程度上降低藥物的上市標(biāo)準(zhǔn)，擴(kuò)大對代替性評估指標(biāo)的依賴。研究發(fā)現(xiàn)，許多以替代性療效指標(biāo)通過FDA審批的抗癌藥療效存疑，有學(xué)者呼吁減慢新藥快速審評的步伐。
CNBC(美國全國廣播公司財(cái)經(jīng)頻道)把今年“最具顛覆性公司”的稱號，授予了位于馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)新貴Moderna Therapeutics。該公司提出了一個(gè)大開“腦洞”的概念——扔掉工廠，通過人類的步行來代替藥廠生產(chǎn)。從5年前Moderna誕生至今，這個(gè)概念已經(jīng)震驚了很多生物技術(shù)圈內(nèi)人士。
Moderna首席執(zhí)行官Stephane Bancel，2014年，Moderna在CNBC的“顛覆性公司”名單上位列第8，今年則榮登榜首。目前，Moderna仍舊是家小公司，但在生物技術(shù)領(lǐng)域，其增長相對較快。
Moderna的概念是基于mRNA分子翻譯成蛋白質(zhì)的原理。將mRNA分子直接注入人體內(nèi)，聽上去有點(diǎn)驚悚，但是科學(xué)家們早就開始試著做這事。他們相信，免疫系統(tǒng)和各種酶可以將mRNA分解成小片段進(jìn)入細(xì)胞，然后開始大量制造出蛋白質(zhì)。如果mRNA編碼可以繞開那些障礙進(jìn)入適當(dāng)?shù)募?xì)胞機(jī)器，那么它們肯定就可以生產(chǎn)出有用的蛋白質(zhì)。通過這個(gè)方法，就可以將人體變成一個(gè)藥物生產(chǎn)工廠，這樣Moderna就可以免去生產(chǎn)蛋白類藥物的花銷和麻煩。
今年1月，Moderna通過私募融資5億美元巨額資金，隨后又與默沙東(Merck)達(dá)成了1億美元的合作交易。阿斯利康(Astrazeneca)和亞力兄制藥(Alexion Pharmaceuticals)也是其合作伙伴，正等著使用Moderna的技術(shù)生產(chǎn)心血管疾病、代謝疾病、罕見病和傳染病的藥物。通過與其它藥企的合作，Moderna希望能夠快速進(jìn)入多種疾病領(lǐng)域。當(dāng)然，很多人對這家公司仍舊持懷疑態(tài)度。
得益于重磅炸彈級丙肝藥物Sovaldi和Harvoni，吉利德科學(xué)公司(Gilead Science)風(fēng)光無限，過去5年，其銷售收入以28.8%的復(fù)合增長率增長。吉利德預(yù)測，今年這兩只藥物的銷售收入將增加到280億~290億美元。
在《制藥經(jīng)理人》雜志發(fā)布的2015年全球制藥Top 50榜中，其成為十強(qiáng)中的唯一一張新面孔。2014年，吉利德在該榜單上僅位居第18位，今年，其迅速躥升占位第9名。此外，在今年“財(cái)富500強(qiáng)”榜單上，吉利德是增長速度最快的制藥公司。
今年8月，艾伯維(AbbVie)以3.5億美元從United Therapeutics公司手中購得一張PRV，這一價(jià)格是2014年7月行業(yè)首次出售的PRV價(jià)格(6750萬美元)的5倍。5月份，賽諾菲(Sanofi)以2.45億美元從Retrophin公司也購得了一張PRV。
PRV能夠使FDA做批準(zhǔn)決定的耗時(shí)從常規(guī)的10個(gè)月縮短到6個(gè)月，此舉有可能讓制藥公司多獲得4個(gè)月的產(chǎn)品銷售期。不過，PRV并不保證FDA一定會(huì)批準(zhǔn)藥物申請。
優(yōu)先審評券計(jì)劃設(shè)立的初衷是通過頒發(fā)PRV的措施，鼓勵(lì)制藥公司對被“忽視”的治療領(lǐng)域開展更多的研發(fā)工作。如果制藥公司有產(chǎn)品獲批用來治療這些被“忽視”的疾病，其會(huì)收到PRV的獎(jiǎng)勵(lì)。如今，稀有的PRV打造了制藥行業(yè)一個(gè)利潤豐厚的二級市場。有批評稱，該政策對有關(guān)藥物的研發(fā)工作并無激勵(lì)作用。美國多個(gè)團(tuán)體正在游說官員修改這項(xiàng)政策，以確保其能真正激勵(lì)被忽視疾病治療藥物的開發(fā)與供應(yīng)。
信息來源：醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)
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